Publié le 14 juin 2021
DICS : une thérapie génique très encourageante
Kohn DB et al. N Engl J Med 2021 (11 mai). Publication avancée en ligne : doi: 10.1056/NEJMoa2027675.
Le déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par déficit en ADA (adénosine désaminase) est une maladie orpheline qui conduit au décès avant l'âge de 2 ans en l'absence de traitement. En 2016, l’Europe a donné son feu vert à une thérapie génique reposant sur la perfusion de cellules souches...
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